干细胞与组织工程研究所主要研究方向和内容是根据国家在健康领域的重大需求、结合复旦大学优势，抓住干细胞生物学领域前沿的关键问题开展研究。针对的主要科学问题是如何建立人类孤雌激活来源的胚胎干细胞系，保持人类胚胎干细胞发育全能性的关键分子调控机制；将干细胞诱导分化为病人所需要的功能肝细胞；干细胞诱导分化到何种程度更适合于临床移植；干细胞移植入体内生物安全性如何等。

　　本研究所将以人胚胎干细胞和人成体干细胞为研究对象，建立大规模干细胞培养、基因同源重组技术平台，通过建立人干细胞系（人体外受精胚胎干细胞系、人孤雌胚胎干细胞系、人胚肝干细胞系等）、探索干细胞增殖和定向诱导分化的条件，以及干细胞在肝脏疾病等治疗中的应用等三个不同层面上的研究，同时，以干细胞发育生物学的观点探讨肿瘤干细胞，阐明肿瘤干细胞的细胞起源，筛选肿瘤干细胞的治疗靶点。另外，将干细胞与组织工程学结合，开发人工肝脏组织和内皮化血管支架等。